Китайские ученые использовали CRISPR в попытке излечить ВИЧ

(автор заметки — Майлз Гоща)

27-летний мужчина с диагнозом ВИЧ и лейкемия в 2016 году прошёл новую терапию на основе CRISPR, предназначенной для лечения обоих заболеваний, сообщает STAT. Команда учёных Пекинского университета во главе с Дэн Хункуем провела лечение 19 месяцев назад и в эту среду подробно изложила свои выводы в журнале New England Journal of Medicine.

Почему это важно: хотя терапия не устранила ВИЧ из клеток пациента, лейкемия в ремиссии, и пациент не пострадал от каких-либо побочных эффектов, несмотря на опасения рака или других генетических повреждений.

  • Ученые-исследователи и сторонние наблюдатели рассматривают этот результат как указание на безопасность терапии на основе CRISPR.
  • По словам Дэна, CRISPR не вышла из под контроля и не начала атаковать непреднамеренные цели.

— Они попытались выстрелить на Луну, и хотя пока не приземлились, но благополучно вернулись домой… Они показали путь до Луны.

—Фёдор Урнов, Институт инновационной геномики при университете Беркли, Калифорния

Подробности: Несмотря на то, что их пациент получил стандартную терапию против ВИЧ и химиотерапию против лейкемии, Дэн и его команда увидели возможность испытать экспериментальную ВИЧ-терапию, которая интегрирует отредактированные CRISPR стволовые клетки в стандартную трансплантацию костного мозга для лечения лейкемии.

  • Терапия основана на случае пациента, который излечился от ВИЧ и лейкемии после получения трансплантации костного мозга от донора с мутацией в гене CCR5, который предотвращает заражение клеток основным вариантом ВИЧ.
  • Команда Дэна использовала CRISPR для извлечения генов CCR5 из костного мозга здорового донора и последующей трансплантации.
  • Только около 17,8% целевых клеток были успешно отредактированы, и со временем только 5,2-8,28% новых клеток костного мозга пациента продемонстрировали наличие CCR5.
  • В то время как лейкемия вошла в ремиссию после трансплантации костного мозга, ВИЧ сохранился, то есть концентрации отредактированных клеток не хватило для устранения заболевания.

Контекст: многомиллиардная индустрия CRISPR была потрясена скандалами и противоречивыми исследованиями за первые несколько лет своего существования. Хотя это первый случай использования CRISPR для комбинированного лечения ВИЧ и рака, ученые давно наметили ген CCR5 в качестве потенциального пути лечения ВИЧ.

  • Sangamo Therapeutics исследовала потенциал другой генетической технологии под названием «цинковые пальцы» для редактирования CCR5 и лечения ВИЧ, впоследстви перешла к изучению серповидноклеточной анемии.
  • Исследование Дэна стало вторым, ранее его команда вводила мышам отредактированные человеческие клетки CCR5, делая их устойчивыми к ВИЧ.
  • Спорный эксперимент Хэ Цзянькуя с отредактированными CRISPR человеческими эмбрионами также должен был вызвать устойчивость к ВИЧ, но вызвал лишь международное осуждение из-за этически сомнительного характера эксперимента.